La ricerca e' oggi orientata a correggere il difetto di base della malattia e il suo rapporto con le manifestazioni cliniche, in modo da bloccare il meccanismo che porta alla compromissione degli organi.

• Agli studi sulla terapia genica e' affidato il compito di trasferire alle cellule epiteliali del malato copie del gene normale per produrre in sufficiente quantita' la proteina CFTR normale. La ricerca sta mettendo a punto nuovi trasportatori del gene per ottenere sull'uomo maggior efficienza di cura.
• Altri studi puntano ad attivare meccanismi di compenso alla proteina CFTR difettosa o a correggere tale proteina.
• Altri ancora tendono a prevenire e curare l'infezione e l'infiammazione che distrugge i polmoni.